Objectif "Glioma is a rare brain cancer with one of the highest mortality rates. It is considered an orphan disease due to its low prevalence (less than 0.5 cases per 10,000 inhabitants in the EU) and the lack of plausible therapies. Based on the discovery of the lipid proliferation switch (high membrane PE-to-SM molar ratio that enables recruitment of cell growth transducers to the membrane), the SME Lipopharma (leading this application) defined a novel anticancer drug target, the tumor repressor protein sphingomyelin synthase 1 (SMS1). An innovative SMS1 activator, 2OHOA, was designed and showed safety and efficacy in preclinical GLP and non-GLP studies. A first-in-man clinical trial I/IIa (ClinicalTrials.gov identifier #NCT01792310) further demonstrated its safety and efficacy in humans. The European Medicines Agency (EMA) designated 2OHOA orphan drug for the treatment of glioma and approximately half of the patients with glioma submitted to >2 months of treatment showed positive response. The present project aims to perform a clinical phase IIB study to demonstrate 2OHOA’s efficacy against glioblastoma multiforme, the most aggressive form of glioma. In this context, a written formal report from the EMA after scientific advice and protocol assistance (SA/PA-EMA/CHMP/SAWP773534/2014) indicates that 2OHOA would obtain Conditional Marketing Authorisation if this phase-IIB study further demonstrates statistically significant efficacy. In addition this project will further investigate 2OHOA’s safety, mechanism of action and biomarkers for glioblastoma diagnosis, prognosis and response to 2OHOA treatment. These studies will let us (i) know the molecular basis underlying the response to 2OHOA treatment, (ii) define new biomarkers, (iii) design more efficacious personalized treatments and (iv) investigate therapeutic alternatives in patients who do not respond to treatment." Champ scientifique medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacydrug discoverymedical and health scienceshealth sciencespublic healthsocial sciencessociologydemographymortalitymedical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugsmedical and health sciencesclinical medicineoncology Programme(s) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Thème(s) SC1-PM-08-2017 - New therapies for rare diseases Appel à propositions H2020-SC1-2016-2017 Voir d’autres projets de cet appel Sous appel H2020-SC1-2017-Two-Stage-RTD Régime de financement RIA - Research and Innovation action Coordinateur LAMINAR PHARMACEUTICALS SA Contribution nette de l'UE € 2 985 285,09 Adresse CTRA VALLEDEMOSSA KM.7,4 C/ ISSAC NEWTON, S/N BLOCK A, PLANTA 1, PUERTA 3, PARC BIT EDIFICIO NORTE 07121 PALMA DE MALLORCA Espagne Voir sur la carte PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui Région Este Illes Balears Mallorca Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 2 985 285,09 Participants (12) Trier par ordre alphabétique Trier par contribution nette de l'UE Tout développer Tout réduire PRAXIS PHARMACEUTICAL SA Participation terminée Espagne Contribution nette de l'UE € 618 655,78 Adresse HERMANOS LUMIERE 5 01510 MINANO MAYOR Voir sur la carte Région Noreste País Vasco Araba/Álava Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 700 714,91 Tiers Entité juridique autre qu’un sous-traitant qui est affiliée ou juridiquement liée à un participant. L’entité réalise des travaux dans les conditions prévues par la convention de subvention, fournit des biens ou des services pour l’action, mais n’a pas signé la convention de subvention. Le tiers respecte les règles applicables au participant qui lui est lié dans le cadre de la convention de subvention en ce qui concerne l’éligibilité des coûts et le contrôle des dépenses. BIOKERALTY RESEARCH INSTITUTE AIE Participation terminée Espagne Contribution nette de l'UE € 82 059,13 Adresse ENTIDAD ARCAUTE 005 ARCAUTE 01192 ARCAUTE ALAVA Voir sur la carte Région Noreste País Vasco Araba/Álava Type d’activité Other Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 82 059,13 SPECIALIZED MEDICAL SERVICES-ONCOLOGY BV Participation terminée Pays-Bas Contribution nette de l'UE € 1 212 500,00 Adresse WALAARDT SACRESTRAAT 401 1117 BM SCHIPHOL Voir sur la carte PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui Région West-Nederland Noord-Holland Groot-Amsterdam Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 1 212 500,00 UNIVERSITY OF NEWCASTLE UPON TYNE Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 238 750,00 Adresse KINGS GATE NE1 7RU Newcastle Upon Tyne Voir sur la carte Région North East (England) Northumberland and Tyne and Wear Tyneside Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 238 750,00 FONDAZIONE IRCCS ISTITUTO NEUROLOGICO CARLO BESTA Italie Contribution nette de l'UE € 117 000,00 Adresse VIA GIOVANNI CELORIA 11 20133 Milano Voir sur la carte Région Nord-Ovest Lombardia Milano Type d’activité Research Organisations Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 117 000,00 RESEARCH FUND OF THE HADASSAH MEDICAL ORGANIZATION (R.A) Israël Contribution nette de l'UE € 222 500,00 Adresse KIRYAT HADASSAH EIN KAREM 91120 Jerusalem Voir sur la carte Type d’activité Research Organisations Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 222 500,00 UNIVERSITAT DE LES ILLES BALEARS Espagne Contribution nette de l'UE € 195 500,00 Adresse CARRETERA DE VALLDEMOSSA KM 7.5 07122 Palma De Mallorca Voir sur la carte Région Este Illes Balears Mallorca Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 195 500,00 UNIVERSITA DEGLI STUDI DI SALERNO Italie Contribution nette de l'UE € 101 875,00 Adresse VIA GIOVANNI PAOLO II 132 84084 Fisciano Sa Voir sur la carte Région Sud Campania Salerno Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 101 875,00 LANA MANAGEMENT AND BUSINESS RESEARCH INTERNATIONAL LLC États-Unis Contribution nette de l'UE € 50 000,00 Adresse 360 MASSACHUSETTS AVENUE SUITE 203 01720 ACTON, MASSACHUSETTS Voir sur la carte PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 50 000,00 THE ROYAL MARSDEN NATIONAL HEALTH SERVICE TRUST Royaume-Uni Contribution nette de l'UE € 117 000,00 Adresse Fulham Road 203-6 SW3 6JJ London Voir sur la carte Région London Inner London — West Kensington & Chelsea and Hammersmith & Fulham Type d’activité Research Organisations Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 117 000,00 INSTITUT GUSTAVE ROUSSY France Contribution nette de l'UE € 117 000,00 Adresse Rue Camille Desmoulins 39 94805 Villejuif Voir sur la carte Région Ile-de-France Ile-de-France Val-de-Marne Type d’activité Research Organisations Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 117 000,00 LIPODOM KUTATO FEJLESZTO ES TANACSADO KORLATOLT FELELOSSEGU TARSASAG Hongrie Contribution nette de l'UE € 97 000,00 Adresse 35-37 DOROTTYA UTCA 6726 SZEGED Voir sur la carte PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui Région Alföld és Észak Dél-Alföld Csongrád Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 97 000,00