Objetivo
Primary immune deficiencies (PID) are inherited disorders of the adaptive and innate immune system marked by severe infections, autoimmunity and high risk of cancer. Treatment entails hematopoietic stem cell (HSC) transplantation from allogeneic donors, however in the absence of an HLA compatible donor, HSCT outcome is limited by delayed or suboptimal reconstitution and complications. SCID-X1 and ADA-SCID have been successfully treated with autologous gene corrected HSC, however, associated with safety issues inherent to first generation retroviral vectors. This project utilizes genetically modified HSC and their descendants as immunotherapeutic cells to build a healthy immune system in PID patients, and is carried out by clinical centres, scientists and industrial partners pioneering in the field of advanced therapies and aiming at broad clinical application of safe cell-based therapeutic products. Multicentre phase I/II clinical trials for SCID-X1 and WAS are ready to start. Disease targeted technology to cure ADA-SCID, V(D)J recombination defects and CGD by gene corrected HSC and novel approaches in IPEX and HLH to gene modify already committed cells will be investigated. Based on rigorous preclinical efficacy and toxicology evaluation, flanked by basic studies aimed at improving HSC homing capacity and thymic epithelium regeneration, new clinical trials will be implemented. The consortium will establish a technology platform to implement, harmonize and run controlled, standardized multicentre preclinical studies using state-of-the-art advanced therapy. Strict observance of good practice quality guidelines and regulation of medicinal product development will be ensured. The successful completion of the project will be instrumental to accomplish and broaden clinical application of medicinal products able to rebuild and modulate the immune system with an anticipated impact that extends beyond PID to acquired immune disorders, allogeneic HSCT and cancer treatment.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: https://op.europa.eu/es/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento
- ciencias médicas y de la salud medicina básica inmunología
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología
- ciencias médicas y de la salud medicina básica toxicología
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-HEALTH-2010-single-stage
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
20132 Milano
Italia
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
Participantes (19)
75654 PARIS
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
WC1E 6BT LONDON
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
60596 Frankfurt
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
7610001 Rehovot
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
01069 Dresden
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
La participación finalizó
3015 GD Rotterdam
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
00165 Roma
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
30625 Hannover
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
20091 BRESSO MI
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
51429 Bergish Gladbach
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
4051 Basel
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
78467 Konstanz
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.
69003 Lyon
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55743 IDAR OBERSTEIN
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06800 Cankaya Ankara
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8006 Zurich
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2333 AA Leiden
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3360 BIERBEEK
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20132 Milano
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Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.