Ziel
Substantial evidence supports the therapeutic potential of ex vivo gene therapy based on Hematopoietic Stem Cell (HSC) or T lymphocytes to treat inherited diseases or cancer. Yet, the intrinsic limitations of current gene replacement approaches based on semi-randomly integrating vectors, and the occurrence in some clinical trials of severe adverse events related to gene transfer, prevent safe deployment and broad application of gene therapy. This project aims to overcome these limits by exploiting the results of an earlier highly successful integrated project (PERSIST), which demonstrated the potential of gene targeting technologies based on engineered nucleases to provide radical new solutions to these hurdles. By homology-driven repair of a nuclease-targeted dysfunctional gene, we will insert a functional copy downstream its own endogenous promoter in HSC, thus restoring both function and physiological expression control. For adoptive T-cell therapy, we will combine nuclease-mediated disruption of the endogenous TCR genes with transfer of tumor-specific TCR, thus editing T-cell specificity at the genetic level. We will develop these innovative approaches into robust, scalable and clinically ready processes for safe ex vivo genetic modification of hematopoietic cells, and apply them to the treatment of paradigmatic diseases that provide a favourable risk-benefit ratio for clinical testing. Because both HSC and T-cell based gene therapy strategies share methodological aspects and technological challenges, we will address them systematically by involving a SME which holds unique know-how and top-level expertise in vector manufacturing and HSC and T-cell processing, as already established for our previous and ongoing gene therapy trials. Our findings will lead to the design of new clinical trials to provide durable benefits or even a cure to patients suffering from severe and otherwise fatal diseases, and representing a template for broaden application in medicine.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik Stammzelle
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Onkologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Immunologie Immuntherapie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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FP7-HEALTH-2013-INNOVATION-2
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
20132 Milano
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.