Objetivo
Experience with adeno-associated virus (AAV) vector-mediated gene transfer in human trials has unveiled the therapeutic potential of this approach, with some of the most exciting results coming from clinical studies of gene transfer for hemophilia B, congenital blindness, and the recent market approval of the first AAV-based gene therapy in Europe. Follow-up data of subjects treated with AAV vectors is showing sustained correction of the disease phenotype for several years after gene transfer, and recent data confirmed that AAV vectors can drive expression of a transgene in humans for >10 years. With clinical development, however, some of the limitations of the approach, not entirely identified in preclinical studies, became obvious; in particular it is well established that the host immune system represents an important obstacle to be overcome in terms of both safety and efficacy of gene transfer in vivo with AAV vectors. The overall goal of this proposal is to gain critical, missing knowledge on the interactions between AAV vectors and the immune system in order to develop strategies to achieve safe, effective, and long-lasting gene transfer in humans.
In this proposal we will: 1) Define the molecular signatures of the immune system in humans undergoing gene transfer with AAV vectors using cutting-edge, high-content immunophenotyping technologies; 2) Study the role of anti-AAV antibodies as determinants of AAV capsid immunogenicity using both in vitro and in vivo systems; 3) Identify novel pharmacological and cellular approaches to overcome T cell immunity to AAV; 4) Develop novel strategies to overcome pre-existing antibody responses to AAV.
This proposal exploits the knowledge and the skills available in our lab to develop new tools and to provide novel, basic insights into the human immune responses to AAV that will have a direct impact on the quality of life of patients affected by inherited disorders.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas microbiología virología
- ciencias médicas y de la salud medicina básica inmunología
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
ERC-2013-CoG
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Institución de acogida
91002 Evry
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.