Objectif
Mechanisms of self-renewal in hematopoietic stem cells (HSCs) have been subject to intense studies during the last decades. However, this is still a poorly defined process and very limited progress has been made in the long sought goal of expanding HSCs ex vivo to allow for critical improvements of bone marrow transplantation procedures for cancer patients and potentially a broader use of HSCs in gene therapy and regenerative medicine. The aim of this research program is to systematically identify and characterize regulators of self-renewal in human HSCs and to develop strategies for stem cell expansion. Within the project we will develop novel paradigms for CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) mediated gene editing in primary human HSCs to enable detailed assessment of gene function. We will further employ forward genetic screening approaches based on both CRISPR/Cas9 gene editing and RNA interference (RNAi) gene silencing to identify regulators of renewal and differentiation in human HSCs. Large numbers of HSCs will be targeted with genome-wide lentiviral CRISPR (sgRNA) and short hairpin RNA (shRNA) libraries. Screening assays for HSC self-renewal will be evaluated in a pooled format and de-convoluted using next generation sequencing, allowing thousands of perturbations to be assayed in parallel. Candidate genes from the screens will be studied further using genetic barcoding and transplantations assays in immundeficient mice to test whether they can be targeted to induce expansion of HSCs ex vivo. Finally, based on our findings, we aim to develop GMP compatible conditions for HSC expansion in preparation for clinical trials involving expansion of umbilical cord blood derived stem cells to treat patients with acute leukemia.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine clinique hématologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie leucémie
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
ERC-COG - Consolidator Grant
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2014-CoG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
22100 Lund
Suède
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.