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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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VISION-DMD - Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy

Ziel

VISION-DMD aims to advance clinical development of the orphan drug VBP15 as a new therapy to revolutionise care for all patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) by 2020, in line with IRDiRC goals. DMD is an incurable, rare muscle wasting disease; boys progressively weaken, lose ambulation and death occurs by early adulthood. Corticosteroids (CS) are widely recognised to increase muscle strength and delay disease progression but global acceptance as standard of care is very variable due to severe side effects. VBP15 is an innovative steroid-like drug designed to retain or better CS efficacy and improve membrane stabilization with reduced or no side effects. VBP15 will increase the therapeutic window to slow disease progression and improve quality of life and lifespan for all DMD patients.
Building on positive preclinical and Phase 1 results funded by government grants and international patient groups and based on FDA and EMA advice, VISION-DMD proposes a Phase 2 registration directed clinical programme aimed at an affordable therapy: Phase 2a will study the safety and tolerability of ascending doses of VBP15 in ambulant DMD boys; Phase 2b will demonstrate the efficacy and safety of two doses of VBP15 in young ambulant DMD boys. Both studies will be followed by extension studies for long term safety and efficacy data collection leading to cumulative exposure of up to 2100 drug months. The project proposes the Time to Stand Test as a highly relevant and reliable primary endpoint. Innovative exploratory serum biomarkers and novel wide scale MRI techniques will be used to investigate the VBP15 pharmacodynamics and the effect on muscle cellular pathology. VBP15 will meet the unmet need for better treatment for DMD with widespread acceptance and potentially be used in combination with stratified therapies as they are developed. The Consortium links the leading networks TREAT-NMD and CINRG with ECRIN-ERIC, for trial delivery and regulatory undertakings in Europe/US

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/de/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

RIA - Research and Innovation action

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) H2020-PHC-2014-2015

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Koordinator

UNIVERSITY OF NEWCASTLE UPON TYNE
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 2 918 331,29
Adresse
KINGS GATE
NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
Vereinigtes Königreich

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Region
North East (England) Northumberland and Tyne and Wear Tyneside
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

€ 2 918 331,29

Beteiligte (9)

Mein Booklet 0 0