Obiettivo
The main objective of the project is to provide a treatment of the neurological symptoms of patients with Ataxia Telangiectasia (AT), a rare progressively disabling and life-shortening genetic disease for which no therapy is currently available. To achieve this, a pivotal Phase III study will be conducted, to allow regulatory filing to obtain market authorization in EU and USA by 2019. EryDex is an innovative product, developed by EryDel, used to administer dexamethasone sodium phosphate by ex-vivo encapsulation in autologous erythrocytes, which are infused into the patient. EryDex provides long-term delivery of low doses of dexamethasone without the typical steroid side effects and has reached a successful Phase II trial conducted in AT patients. The phase III trial will be an international, multi-center, 1 year, randomized, prospective, double-blind, placebo-controlled, designed to assess the effect of 2 dose ranges of EryDex, administered monthly by IV infusion, on neurological symptoms of AT patients. The protocol of the trial and the regulatory path to registration has already been agreed upon with EMA and FDA.
An international patient registry will also be set with the aim of establishing and maintaining a comprehensive clinical database of patients with AT and closely related conditions, enabling the monitoring of AT epidemiology, the development of an evidence-based natural history of the condition, identification of biomarkers as well as development of clinical guidelines.
The AT NEST, the first scale to assess symptoms specific to AT patients, coordinated by the AT centre at the John’s Hopkins University, will be tested in the study and if validated will represent the 1st scale assessing chief areas of impairment specific to AT.
In parallel to the clinical trial, investigations into the molecular mechanisms of action of EryDex will be performed with the objective to provide the validation of a new biomarker predictive of treatment efficacy.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali informatica e scienze dell'informazione basi di dati
- scienze umanistiche storia e archeologia storia
- scienze naturali scienze chimiche chimica inorganica metalli alcalini
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma -
H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
RIA - Research and Innovation action
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) H2020-PHC-2014-2015
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
20091 BRESSO
Italia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.