Tehnologije za gensko urejanje, ki vodijo do preboja v medicini in biotehnologiji
Gensko urejanje, znano tudi kot urejanje genoma, je tehnologija, ki znanstvenikom omogoča, da specifično in ciljno spremenijo DNK organizma. To vključuje dodajanje, odstranjevanje ali spreminjanje genskega materiala na določenih mestih v genomu. Na področju medicine se lahko genetske terapije uporabljajo za preprečevanje, zdravljenje ali celo ozdravitev nekaterih dednih motenj. Raziskovalci preučujejo tudi možnosti njihove uporabe za zdravljenje raka in okužb. Poleg tega pa, bolj ko spoznavamo DNK, bolj spoznavamo delovanje živih bitij. Raziskave DNK so nam pokazale, kako celice rastejo, se delijo in obnavljajo ter kako se ključni procesi v telesu, kot sta presnova in imunost, nadzorujeta na genetski ravni. Če se ozremo v daljno preteklost, lahko študije DNK veliko povedo tudi o migracijskih vzorcih in prednikih. Če pogledamo v prihodnost, pa urejanje genov morda odpira vrata inženiringu sintetičnih organizmov, oblikovanih za izvajanje posebnih nalog. Lahko bi se uporabljale tako, da bi bile samozadostne in samopopravljive, kar bi bilo sicer težko doseči iz inertnega materiala.
Obravnavanje ključnih medicinskih in družbenih vprašanj
V tem paketu je predstavljen raznolik nabor projektov, ki jih podpira Evropski raziskovalni svet(opens in new window) (ERC) in ki kažejo, kako nam gensko urejanje pomaga pri reševanju ključnih medicinskih in družbenih vprašanj. ERC je zavezan(opens in new window) financiranju naprednih raziskav, ki so vodilne pri razvoju in uporabi revolucionarnih tehnologij za gensko urejanje. Ena od njih, CRISPR/Cas, je odprla nove možnosti tako v osnovni znanosti kot v uporabnih raziskavah, saj raziskovalcem omogoča reševanje vprašanj, na katera prej ni bilo mogoče odgovoriti. Več kot 30 projektov CRISPR/Cas, ki jih je financiral ERC, je prineslo patente, nekateri pa so privedli do ustanovitve novih podjetij. V projektih, ki jih financira ERC in so predstavljeni v tem paketu, sodelujejo raziskovalci iz različnih področij, med drugim iz molekularne biologije, genetike, kemije in bioinformatike. Skupaj dokazujejo, kako lahko osredotočenost na temeljne raziskave poglobi naše razumevanje bioloških mehanizmov in človeških bolezni, hkrati pa omogoča praktično uporabo v kmetijstvu, biotehnologiji in medicini. Znanje, pridobljeno s tem prelomnim delom, bo pomagalo tudi oblikovalcem politik in zainteresiranim stranem bolje razumeti koristi in morebitna tveganja, povezana z genskim urejanjem, ter ustrezno ukrepati. Raziskovalci, ki jih financira EU, so dosegli pomemben napredek pri odkrivanju skrivnosti, ki jih vsebuje DNK, in kako izkoristiti potencial urejanja genov za izboljšanje zdravja. Na temeljni ravni so na primer projekti, ki jih financira ERC, kot je MIGHTY_RNA, uvedli nove metode za opazovanje interakcij med molekulami. Skupina LoopingDNA je pokazala, kako so kromosomi v osnovi strukturirani v zanke DNK, in omogočila globlje razumevanje mehanizmov, ki stojijo za tem procesom. Podobno je tudi na spletni strani CHROCODYLE prikazano, kako je ta proces tvorbe zank ključen za zagotavljanje pravilne porazdelitve kromosomov med celično delitvijo. Projekt MaCChines je medtem postavil temelje področju oblikovanja novih proteinov, kar bi lahko odprlo vrata novim dosežkom v medicini, tehnologiji in znanosti. V projektu RESOLUTION so uspeli sekvencirati genom več posameznikov iz oddaljene neandertalske skupnosti v Sibiriji, s čimer so omogočili vpogled v njihovo družbeno organizacijo in nam dali doslej najbolj natančno časovnico srečevanja naših davnih prednikov in njihovih neandertalskih bratrancev. Pri obravnavi raka so v projektu ConflictResolution razvili nabor orodij za preučevanje celičnih konfliktov v genomu raka dojke. Projekt EpiFold temelji na dokazih, da tumorji izkoriščajo funkcije ne-rakavih celic v svojem mikrookolju za vdor in metastaziranje. In končno, projekt GWAS2FUNC je pomagal razjasniti genetske različice, prisotne pri številnih boleznih, kar bi lahko izboljšalo klinično prakso in prihodnji razvoj zdravil.