Ziel
Gene therapies (GTs) based on hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) hold great promise, but their tumorigenicity risk, already observed in patients, is a significant concern. Current safety tests rely on oversimplified in vitro systems, often based on murine cells, and in vivo mouse models, which poorly reflect human biology and therefore lack sufficient predictivity. Starting from the output of the CRACK IT CleanCut Challenge of the NC3Rs, sponsored by leading industries that contributed to shaping the NAM development, STEM-SAFE aims to validate our disruptive MOAB-BM-LN, a dual-organ in vitro assay that recreates essential features of human bone marrow and lymph nodes. By detecting preleukemic events, our NAM enables evaluation of the actual GT products under physiologically relevant conditions. Uniting a world-class multidisciplinary team with access to unique real-world GT facilities, Fondazione Telethon (FTELE) within STEM-SAFE brings a bold vision to transform the preclinical testing service market of advanced therapy medicinal products. Our primary goal is to set a new analytical gold standard that addresses tumorigenic risks by reducing the need for animal testing with a more predictive and human-relevant in vitro assay. This assay has the potential to reduce development costs and accelerate the delivery of safer, life-saving therapies to patients while enhancing accessibility and setting an entirely new benchmark for success in the European GT industry. During phase 1, leveraging the collaboration with leading end users from the FTELE ecosystem and GT industry players committed to integrating the NAM into their GT development pipelines, we will demonstrate the viability of the NAM, advancing from TRL4 to TRL5 while elaborating the roadmap for adoption. In phase 2, following the regulatory plan and roadmap set in phase 1, we will transition the MOAB-BM-LN to a regulatory-qualified prototype suitable for broader adoption (TRL 6) and scale-up.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittel
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Ökologie Ökosystem
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
HAUPTPROGRAMM
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HORIZON.3.1.3 - Additional EIC activities
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2026-AIC
Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigenKoordinator
Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
00185 ROMA
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.