Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski pl
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Translating a Multi-Organ NAM into an Industrial Standard for Safety Assessment of Hematopoietic Stem Cell-Based Gene Therapies

Cel

Gene therapies (GTs) based on hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) hold great promise, but their tumorigenicity risk, already observed in patients, is a significant concern. Current safety tests rely on oversimplified in vitro systems, often based on murine cells, and in vivo mouse models, which poorly reflect human biology and therefore lack sufficient predictivity. Starting from the output of the CRACK IT CleanCut Challenge of the NC3Rs, sponsored by leading industries that contributed to shaping the NAM development, STEM-SAFE aims to validate our disruptive MOAB-BM-LN, a dual-organ in vitro assay that recreates essential features of human bone marrow and lymph nodes. By detecting preleukemic events, our NAM enables evaluation of the actual GT products under physiologically relevant conditions. Uniting a world-class multidisciplinary team with access to unique real-world GT facilities, Fondazione Telethon (FTELE) within STEM-SAFE brings a bold vision to transform the preclinical testing service market of advanced therapy medicinal products. Our primary goal is to set a new analytical gold standard that addresses tumorigenic risks by reducing the need for animal testing with a more predictive and human-relevant in vitro assay. This assay has the potential to reduce development costs and accelerate the delivery of safer, life-saving therapies to patients while enhancing accessibility and setting an entirely new benchmark for success in the European GT industry. During phase 1, leveraging the collaboration with leading end users from the FTELE ecosystem and GT industry players committed to integrating the NAM into their GT development pipelines, we will demonstrate the viability of the NAM, advancing from TRL4 to TRL5 while elaborating the roadmap for adoption. In phase 2, following the regulatory plan and roadmap set in phase 1, we will transition the MOAB-BM-LN to a regulatory-qualified prototype suitable for broader adoption (TRL 6) and scale-up.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Słowa kluczowe

Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-EIC-2026-AIC

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Koordynator

FONDAZIONE TELETHON ETS
Wkład UE netto

Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.

€ 300 000,00
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

Brak danych
Moja broszura 0 0