Ziel
The retina represents the visual sensory receptor of the nervous system (CNS). Inherited diseases like Retintitis Pigmentosa (RP) and Leber Congenital Amaurosis (LCA), for which no therapies are available, are due to mutations in genes preferentially expressed in the photoreceptor cells of the retina. Vectors derived from the adeno-associated virus (AAV) efficiently transduce the retina of animal models. AAV-mediated gene transfer reverts retinal pigment epithelium (RPE) defects and the safety of this strategy is being tested for the first time in humans by an AAVEYE partner. However, approaches to correct photoreceptor-specific diseases are inefficient. The objective of the AAVEYE consortium is to develop state-of-the art gene transfer to photoreceptors in the retina, and to provide pre-clinical proof-of-concept of gene therapy for severe blinding retinal photoreceptor diseases to be transferred from bench to bedside. AAVEYE, which uniquely combines leading European scientists in the fields of: AAV-mediated gene transfer to the retina, elucidation of the pathogenesis of photoreceptor degeneration and design of molecular diagnostics for inherited retinal diseases, will accomplish this through: 1) development of AAV-based long-term and safe gene transfer to photoreceptors through combinations of endogenous promoters and AAV serotypes. 2) assessment of the impact of AAV-mediated photoreceptor transduction on rescue of visual function in animal models of severe RP and LCA. 3) evaluation of the efficacy of combination of gene replacement with adjuvant molecules on photoreceptor survival. 4) characterization of patients with severe inherited photoreceptor diseases to move from bench to bedside the gene therapies strategies tested. The results of this proposal will provide the knowledge and validation to further develop novel AAV-mediated therapeutic approaches with a broad potential application in the retina and central nervous system.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/de/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Mikrobiologie Virologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Augenheilkunde
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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FP7-HEALTH-2007-B
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
00185 Roma
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.