Obiettivo
The retina represents the visual sensory receptor of the nervous system (CNS). Inherited diseases like Retintitis Pigmentosa (RP) and Leber Congenital Amaurosis (LCA), for which no therapies are available, are due to mutations in genes preferentially expressed in the photoreceptor cells of the retina. Vectors derived from the adeno-associated virus (AAV) efficiently transduce the retina of animal models. AAV-mediated gene transfer reverts retinal pigment epithelium (RPE) defects and the safety of this strategy is being tested for the first time in humans by an AAVEYE partner. However, approaches to correct photoreceptor-specific diseases are inefficient. The objective of the AAVEYE consortium is to develop state-of-the art gene transfer to photoreceptors in the retina, and to provide pre-clinical proof-of-concept of gene therapy for severe blinding retinal photoreceptor diseases to be transferred from bench to bedside. AAVEYE, which uniquely combines leading European scientists in the fields of: AAV-mediated gene transfer to the retina, elucidation of the pathogenesis of photoreceptor degeneration and design of molecular diagnostics for inherited retinal diseases, will accomplish this through: 1) development of AAV-based long-term and safe gene transfer to photoreceptors through combinations of endogenous promoters and AAV serotypes. 2) assessment of the impact of AAV-mediated photoreceptor transduction on rescue of visual function in animal models of severe RP and LCA. 3) evaluation of the efficacy of combination of gene replacement with adjuvant molecules on photoreceptor survival. 4) characterization of patients with severe inherited photoreceptor diseases to move from bench to bedside the gene therapies strategies tested. The results of this proposal will provide the knowledge and validation to further develop novel AAV-mediated therapeutic approaches with a broad potential application in the retina and central nervous system.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- scienze naturali scienze biologiche neurobiologia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze mediche e della salute medicina clinica oftalmologia
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-HEALTH-2007-B
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
00185 Roma
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.