Objetivo
EFACTS (the European Friedreich’s Ataxia Consortium for Translational Studies) assembles a body of expertise to adopt a translational research strategy for the rare autosomal recessive neurological disease, Friedreich’s ataxia (FRDA). FRDA is a severely debilitating disease that leads to loss of the ability to walk and dependency for all activities. Some patients have cardiomyopathy that can cause premature death, visual and auditory loss, kyphoscoliosis, pes cavus, diabetes. Onset is usually in childhood, but it may vary from infancy to adulthood. FRDA involves child health and ageing aspects. FRDA affected individuals and clinical specialists are dispersed. This is a hindrance for patients to receive the care they need, and for clinicians and researchers to make progress. EFACTS has been created to move past this limitation. EFACTS strongly believes that, 12 years after European researchers discovered the FRDA gene, frataxin, when new treatments for FRDA are being developed, the time is ripe to invest in FRDA research in a concerted Europe-wide fashion. EFACTS gathers the critical mass of researchers and clinicians to exploit the patient base, research reagents and knowledge for progress. This comes when IT can act as a crucial support for collaborative work in collecting patient data and material, making it available to leading researchers for advanced analysis, research and drug development. This project proposal has the following scientific and technological objectives: 1. Comprehensively populate a European FRDA database, linked to a bio bank; 2. Define a panel of clinical assessment tools; 3. Build on the knowledge base of frataxin structure and function; 4. Build on the knowledge base of the pathogenic cascade; 5. Build on the knowledge base of epigenetic mechanisms of frataxin silencing; 6. Develop new cellular and animal models for the study of FRDA; 7. Identify FRDA biomarkers; 8. Identify genetic modifiers of FRDA; 9. Develop therapeutics for FRDA.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia descubrimiento de fármacos
- ciencias naturales informática y ciencias de la información base de datos
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica endocrinología diabetes
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-HEALTH-2009-single-stage
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
1050 Bruxelles / Brussel
Bélgica
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.