Objectif
Alpha-Mannosidosis is a rare Lysosomal Storage Disorder with a worldwide incidence of about 1:500 000. This orphan and devastating disease is caused by the deficiency of the lysosomal alpha-mannosidase (LAMAN) which is responsible for the intralysosomal degradation of mannosyl linked oligosaccharides. To date no causative treatment for alpha-Mannosidosis is available and since most of the children are born healthy, an early initiated therapy could contribute to a normal development. To develop an efficient therapy for this disease the collaborative research project EURAMAN and HUE-MAN were initiated within FP5 and FP6, respectively. Within these collaborative networks, European scientists, clinicians and the industry successfully i) developed an efficient pre-clinical Enzyme Replacement Therapy (ERT) protocol using recombinant human (rh) LAMAN in a mouse model for alpha-Mannosidosis, ii) built up a database collecting patient data and iii) defined clinical endpoints for the future clinical trials in alpha-Mannosidosis patients by an European wide natural history study. Furthermore, the HUE-MAN network developed the conditions for a large-scale production of the recombinant enzyme and the way is now paved for the first clinical trials in man, which we aim to realize within FP7. The main objectives of the ALPHA-MAN project are i) the performance of efficient clinical trials (phase I-III) in alpha-Mannosidosis patients, ii) a better understanding of the pathophysiology and the mechanism of how the recombinant enzyme enters the cells of the central nervous system by performing ERT in a newly generated immuntolerant alpha-Mannosidosis mouse model, which allows chronic treatment and iii) the determination of the minimal effective dose with chronic treatment in the immuntolerant mice.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/fr/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
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FP7-HEALTH-2010-single-stage
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
24118 Kiel
Allemagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.