Objectif
Fanconi anemia (FA) is a rare inherited syndrome characterized by the early development of bone marrow failure and increasing predisposition to cancer with age. Allogeneic hematopoietic cell transplantation (alloHCT) is the only curative therapy for hematopoietic manifestations of FA, although associated with complications arising from myeloablation, graft versus host disease and increased incidence of squamous cell carcinoma. The genetic correction of autologous hematopoietic stem cells (HSC) with lentiviral vectors constitutes a recent and safe alternative for the treatment of different genetic diseases affecting mature cells from different tissues and/or committed progenitors of the hematopoietic system. One of the key features of FA that make it a unique disease for gene therapy approaches rely on the characteristic proliferation defect that is already evident in the very primitive HSCs. Thus, a marked survival advantage would be expected from corrected HSCs, potentially allowing normalization of hematopoiesis in the absence or after mild conditioning. Difficulties in the collection of sufficient numbers of HSC from FA patients and the use of sub-optimal transduction protocols with gammaretroviral vectors limited the success of FA gene therapy trials conducted 10 years ago in the USA. Our innovative approach to develop for the first time an efficient and safe gene therapy of FA is based on two recent innovations: 1) Discovery of potent HSC mobilizers, such as plerixafor, and 2) Development of a new lentiviral vector by members of this Consortium, designed as Orphan Drug by the EC in December 2010. The principal objective of this Project is, therefore, the development of a multicentric Phase I/II gene therapy trial for FA-A patients, based on the genetic correction of plerixafor+G-CSF mobilized HSCs with the novel lentiviral vector, accompanied by comprehensive and groundbreaking safety and efficacy patient monitoring studies.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie cancer de la peau carcinome à cellules squameuses
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-HEALTH-2012-INNOVATION-1
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
28040 MADRID
Espagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.