Obiettivo
Fanconi anemia (FA) is a rare inherited syndrome characterized by the early development of bone marrow failure and increasing predisposition to cancer with age. Allogeneic hematopoietic cell transplantation (alloHCT) is the only curative therapy for hematopoietic manifestations of FA, although associated with complications arising from myeloablation, graft versus host disease and increased incidence of squamous cell carcinoma. The genetic correction of autologous hematopoietic stem cells (HSC) with lentiviral vectors constitutes a recent and safe alternative for the treatment of different genetic diseases affecting mature cells from different tissues and/or committed progenitors of the hematopoietic system. One of the key features of FA that make it a unique disease for gene therapy approaches rely on the characteristic proliferation defect that is already evident in the very primitive HSCs. Thus, a marked survival advantage would be expected from corrected HSCs, potentially allowing normalization of hematopoiesis in the absence or after mild conditioning. Difficulties in the collection of sufficient numbers of HSC from FA patients and the use of sub-optimal transduction protocols with gammaretroviral vectors limited the success of FA gene therapy trials conducted 10 years ago in the USA. Our innovative approach to develop for the first time an efficient and safe gene therapy of FA is based on two recent innovations: 1) Discovery of potent HSC mobilizers, such as plerixafor, and 2) Development of a new lentiviral vector by members of this Consortium, designed as Orphan Drug by the EC in December 2010. The principal objective of this Project is, therefore, the development of a multicentric Phase I/II gene therapy trial for FA-A patients, based on the genetic correction of plerixafor+G-CSF mobilized HSCs with the novel lentiviral vector, accompanied by comprehensive and groundbreaking safety and efficacy patient monitoring studies.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia cancro della pelle carcinoma a cellule squamose
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina clinica ematologia
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-HEALTH-2012-INNOVATION-1
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
28040 MADRID
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.