Objetivo
Acute myeloid leukemia (AML) remains a devastating disease, while progress in genetic characterization and nanomedical approaches promise a new era of individualized treatments. To prioritize genetic aberrations in AML for therapeutic targeting and to develop a pipeline for personalized nanomedicines I will i) establish a biobank of transplantable primary human AML xenotransplants, ii) fully characterize the genetic landscape of these leukemias, iii) establish the functional hierarchy of driver and passenger mutations in these human leukemia models, iv) develop highly efficient nanoparticle-siRNA formulations that allow in vivo delivery of siRNA to primary AML blasts, and v) design double specific siRNA-based nanomedicines for improved efficacy and tolerability. The expertise of my research team and my institutional settings and collaborations provide a unique platform to achieve these objectives. My access to freshly isolated leukemia blasts allows efficient establishment of a biobank for AML xenotransplant models. In fact, we can serially transplant and expand primary AML cells in immunodeficient mice. The biobank will be an invaluable resource for pharmaceutical product development. I have extensive experience in the genetic characterization and functional evaluation of leukemic cells, which I will apply to the newly generated human AML models. I will use inducible lentiviral approaches to genetically modify human leukemia cells and observe the functional effects in vivo, to identify the relevant targets for leukemogenicity of each primary AML model. Most importantly, I can formulate nanoparticle-siRNA systems that show unprecedented complete uptake into human leukemia cells in vivo and open the door for specific inhibition of any gene. These established tools provide me with the unique ability to develop a pipeline for individualized nanomedicines that will improve AML treatment and will also have broad applications beyond leukemia treatment.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica nanomedicina
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia farmacocinética
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología leucemia
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
ERC-STG - Starting Grant
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2014-STG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
30625 Hannover
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.