Ultimate, una straordinaria piattaforma commerciale online per la scoperta di nuovi farmaci
Durante la fase iniziale della scoperta di nuovi farmaci, dopo l’identificazione del bersaglio terapeutico, i ricercatori devono selezionare le molecole candidate più idonee a inibire o stimolare l’attività del bersaglio, il che significa scegliere tra oltre 30 milioni di molecole disponibili presso i fornitori commerciali. Non si tratta di un compito facile e l’offerta è costituita solo da composti di sintesi.
Una banca dati di composti virtuali
Il progetto ULTIMATE, finanziato dall’UE, ha sviluppato una banca dati proprietaria di sostanze chimiche. Oltre alle sostanze chimiche disponibili in commercio, comprende composti virtuali che si prevede possano essere sintetizzati. «Il nostro obiettivo è creare composti virtuali di interesse farmaceutico elevato, che possano essere sintetizzati in 2-6 settimane a un costo ragionevole», spiega Róbert Kiss, coordinatore del progetto nonché amministratore delegato e co-fondatore di Mcule. A seguito della stretta collaborazione con i fornitori di sostanze chimiche, gli esperti di Mcule, partner di ULTIMATE, hanno prodotto un’innovazione chiave: un algoritmo chimico artificiale in grado di generare composti virtuali utilizzando sostanze chimiche provenienti da fornitori partner noti e da potenti reazioni chimiche selezionate. I composti virtuali nella banca dati ULTIMATE sono generati partendo da un punto di vista chimico e il loro livello di novità e qualità è eccezionalmente elevato. Ciò offre agli scienziati la possibilità di lavorare con molecole che dispongono di un potenziale, in termini di brevetto, senza precedenti e di individuare composti simili a farmaci ancora non esistenti.
Caratteristiche della banca dati
L’accesso alla banca dati ULTIMATE avviene tramite la piattaforma online dell’azienda Mcule che, attualmente, contiene 500 milioni di composti acquistabili, con un tempo di consegna massimo di 6 settimane. La piattaforma di Mcule offre, con un canone di abbonamento, strumenti di ricerca insieme a strumenti di creazione di modelli molecolari, che consentono agli scienziati di identificare composti in base alla struttura 3D e alla funzione del loro bersaglio. Con l’utilizzo della banca dati ULTIMATE, gli scienziati possono effettuare l’attracco molecolare di vari composti sui bersagli terapeutici, per accertarsi che avvenga l’interazione critica. Possono anche impiegare vari scaffold chimici, oltre a testare le proprietà chimico-fisiche e la tossicità dei composti risultanti. Ciò consente ai ricercatori di dare priorità ai composti con la maggiore efficienza e scartare quelli problematici, con complicazioni a livello di selettività, farmacocinetica o tossicità elevata. Complessivamente, la serie completa di strumenti per la scoperta di nuovi farmaci consente agli scienziati di creare flussi di lavoro complessi come se fossero mattoncini LEGO.
Vantaggi della banca dati ULTIMATE
L’ampio spazio per le sostanze chimiche di ULTIMATE costituisce uno strumento molto utile per le aziende farmaceutiche e biotecnologiche, in quanto amplia le possibilità di identificazione efficace di nuovi composti per le malattie, con tempi e costi ridotti. Il progetto prevede inoltre un negozio online di sostanze chimiche facile da usare, perfettamente integrabile con la piattaforma interna delle aziende farmaceutiche. La piattaforma online offre la selezione dei composti e l’elaborazione del preventivo in modo automatico. La prima versione della banca dati e della piattaforma ULTIMATE è stata completata. A seguito dell’esito positivo dei beta test, i partner prevedono di lanciare la piattaforma sul mercato e di renderla accessibile al pubblico. Prevedono inoltre di integrarla con straordinarie soluzioni aggiuntive, quali la gestione e l’analisi di dati biologici. Guardando al futuro, Kiss è fiducioso che «la banca dati ULTIMATE velocizzerà la scoperta dei farmaci a piccole molecole e aiuterà a trovare le opzioni di trattamento efficaci per i diversi tipi di cancro o per le malattie degenerative, come la malattia di Alzheimer».
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