Trasformare il trattamento del diabete grazie alle terapie a base di cellule staminali
Il diabete di tipo 1 (DT1) comporta un onere clinico e sociale che accompagna per tutta la vita i pazienti e le loro famiglie. Rappresenta inoltre un notevole onere in crescita per i sistemi sanitari, che incide per circa il 10 % sulla spesa sanitaria complessiva. «Si stima che i costi medi annui di assistenza diretta ai pazienti affetti da DT1 si aggirino intorno agli 8 000 euro per paziente», osserva Henrik Semb, coordinatore del progetto ISLET(si apre in una nuova finestra) del centro Helmholtz Munich(si apre in una nuova finestra) in Germania. «Questa cifra non comprende il ricovero ospedaliero e l’uso di tecnologie all’avanguardia, quali il monitoraggio continuo del glucosio e le pompe per insulina».
Trattamenti di terapia cellulare a lunga durata
Il progetto ISLET, finanziato dall’UE, si è prefissato l’obiettivo di individuare le modalità per migliorare la qualità dell’assistenza nel campo del DT1. L’opportunità individuata consisteva nello sviluppo di un trattamento di terapia cellulare a lunga durata. Le terapie cellulari rappresentano una strada promettente verso la sostituzione delle cellule beta danneggiate nelle persone affette da DT1, in grado di eliminare la necessità per i pazienti di gestire i propri livelli di insulina. «Volevamo mettere a punto un programma per la progettazione e la verifica di prodotti a base di cellule beta produttrici di insulina derivate da cellule staminali, per il trattamento futuro dei pazienti affetti da DT1», spiega Semb. «A tal fine, dovevamo sviluppare un primo prodotto derivato da cellule staminali, pronto per essere sottoposto a studi preclinici e clinici». Per raggiungere i propri obiettivi, il progetto ha riunito competenze nei campi della biologia delle cellule staminali e dello sviluppo, della biologia delle cellule beta e del trapianto delle isole pancreatiche. Ha inoltre fatto ricorso alle tecnologie omiche (una combinazione di tecniche utilizzate per analizzare in modo olistico i sistemi biologici) e ha adottato pratiche manifatturiere di alta qualità. Un altro elemento fondamentale del progetto è stata la partecipazione dei rappresentanti della comunità dei diabetici: la Federazione Internazionale del Diabete – Sezione europea(si apre in una nuova finestra) ha infatti preso parte al progetto.
Prodotti di prima generazione derivati da cellule staminali
Convogliando queste competenze, il progetto ISLET è riuscito a sviluppare un prodotto di prima generazione a base di cellule beta derivate da cellule staminali per il futuro trattamento dei pazienti affetti da DT1. Questi raggruppamenti simili a isole pancreatiche, creati in laboratorio e contenenti cellule beta e alfa derivate da cellule staminali, sono progettati per riprodurre la funzione delle isole pancreatiche nell’organismo umano. Le isole pancreatiche sono raggruppamenti di cellule presenti nel pancreas che contengono principalmente cellule beta, produttrici di insulina, e cellule alfa, produttrici di glucagone. Il progetto ISLET ha fornito una prova di concetto in grado di dimostrare come questo prodotto di nuova concezione a base di cellule staminali ripristini in modo efficace e sicuro i normali livelli di glucosio in modelli animali diabetici. «Abbiamo raggiunto il nostro obiettivo di completare tutto il lavoro di sviluppo necessario per poter proseguire con gli studi non clinici e clinici», afferma Semb. Tra gli altri risultati chiave figurano nuove indicazioni su come le discipline omiche possano aiutare i ricercatori a valutare lo stato di salute delle cellule durante il processo di produzione. Il progetto ISLET ha inoltre approfondito le conoscenze fondamentali sullo sviluppo del pancreas umano. L’obiettivo attuale è tradurre queste conoscenze meccanicistiche in concetti di prodotto concreti, caratterizzati da una maggiore sicurezza e funzionalità.
Combinazione di competenze multidisciplinari
Semb ritiene che la combinazione di competenze multidisciplinari sia stata uno dei principali punti di forza del progetto. «Questo approccio integrato ha contribuito a rafforzare la posizione competitiva dell’Europa nel campo della medicina rigenerativa», aggiunge. In futuro, il prodotto di prima generazione a base di cellule staminali introdotto da ISLET sarà sottoposto a ulteriori valutazioni nell’ambito di studi preclinici sugli animali, al fine di valutarne la sicurezza e la funzionalità. Questi studi contribuiranno a spianare la strada ai prossimi studi clinici sui pazienti affetti da DT1. «Questo progetto è già stato avviato e verrà condotto presso l’Università di Lund e l’Ospedale universitario di Skåne (SUS) a Lund/Malmö, in Svezia», osserva Semb.
