Diabetesversorgung durch stammzellbasierte Therapien revolutionieren
Typ-1-Diabetes stellt für die Betroffenen und ihre Familien eine lebenslange klinische und soziale Belastung dar. Zudem belastet die Erkrankung in erheblichem und zunehmendem Maße die Gesundheitssysteme, wobei sie etwa 10 % der gesamten Gesundheitsausgaben verursacht. „Die durchschnittlichen jährlichen direkten Behandlungskosten für an Typ-1-Diabetes Erkrankte werden auf etwa 8 000 EUR pro Person geschätzt“, erklärt Henrik Semb, Projektkoordinator von ISLET(öffnet in neuem Fenster) vom Helmholtz Zentrum München(öffnet in neuem Fenster) in Deutschland. „Davon ausgenommen sind Krankenhausaufenthalte und der Einsatz von Spitzentechnologien wie kontinuierlichen Glukoseüberwachungsgeräten und Insulinpumpen.“
Langzeitwirksame zelltherapeutische Behandlungen
Das Team des EU-finanzierten Projekts ISLET hatte sich zum Ziel gesetzt, Wege zur Verbesserung der Standardversorgung bei Typ-1-Diabetes zu finden. Die Chance, die erkannt wurde, bestand in der Entwicklung einer langzeitwirksamen zelltherapeutischen Behandlung. Zelltherapien stellen einen vielversprechenden Ansatz dar, um geschädigte Betazellen bei Menschen mit Typ-1-Diabetes zu ersetzen, sodass die Betroffenen ihren Insulinspiegel nicht mehr selbst regulieren müssen. „Unsere Absicht ist, ein Programm zur Entwicklung und Erprobung von aus Stammzellen gewonnenen, insulinproduzierenden Betazellprodukten für die zukünftige Behandlung von an Typ-1-Diabetes Erkrankten einzurichten“, erklärt Semb. „Dafür mussten wir ein erstes Stammzell-abgeleitetes Produkt entwickeln, das bereit für präklinische und klinische Studien ist.“ Im Sinne seiner Ziele vereinte das Projektteam Fachwissen aus den Bereichen Stammzellen- und Entwicklungsbiologie, Betazellbiologie sowie klinische Pankreasinseltransplantation. Zudem kamen Omik-Technologien (eine Kombination aus Verfahren zur ganzheitlichen Analyse biologischer Systeme) sowie hochwertige Fertigungsverfahren zum Einsatz. Ein weiterer wichtiger Projektbestandteil war die Einbeziehung von Stimmen aus der Diabetes-Gemeinschaft – die International Diabetes Federation Europe(öffnet in neuem Fenster) nahm am Projekt teil.
Stammzellprodukte der ersten Generation
Mithilfe der Bündelung dieses Fachwissens gelang es im Rahmen des Projekts ISLET, ein aus Stammzellen gewonnenes Betazellprodukt der ersten Generation für die zukünftige Typ-1-Diabetesbehandlung zu entwickeln. Diese im Labor hergestellten, inselartigen Cluster, die aus Stammzellen gewonnene Beta- und Alphazellen enthalten, sind dafür konzipiert, die Funktion der Inselzellen im menschlichen Körper nachzubilden. Inseln sind Zellgruppen in der Bauchspeicheldrüse, die hauptsächlich insulinproduzierende Betazellen und glukagonproduzierende Alphazellen enthalten. Das Team des Projekts ISLET lieferte einen Konzeptnachweis, mit dem gezeigt wurde, dass dieses neu entwickelte, auf Stammzellen basierende Produkt in Diabetes-Tiermodellen die normalen Glukosekonzentrationen effizient und sicher wiederherstellt. „Wir haben unser Ziel erreicht, alle notwendigen Entwicklungsarbeiten durchzuführen, um die nichtklinischen und klinischen Studien fortsetzen zu können“, berichtet Semb. Zu den weiteren wichtigen Erkenntnissen zählen neue Ansätze dazu, wie mit Omik-Verfahren dazu geforscht werden kann, den Gesundheitszustand von Zellen während des Herstellungsprozesses zu bewerten. Mit der Arbeit des Projekts ISLET wurde außerdem das grundlegende Wissen über die Entwicklung der menschlichen Bauchspeicheldrüse erweitert. Das Ziel besteht nun darin, diese mechanistischen Erkenntnisse in konkrete Produktkonzepte mit optimierter Sicherheit und Funktionalität umzusetzen.
Kombination aus interdisziplinärer Expertise
Semb vertritt die Ansicht, dass die Kombination aus interdisziplinärem Fachwissen eine zentrale Stärke des Projekts bildete. „Dieser integrierte Ansatz hat dazu beigetragen, die Wettbewerbsposition Europas im Bereich der regenerativen Medizin zu festigen“, fügt er hinzu. In Zukunft wird das innerhalb von ISLET entwickelte Produkt der ersten Generation auf der Basis von Stammzellen anhand von präklinischen Tierstudien weiter untersucht, um dessen Sicherheit und Funktionalität zu bewerten. Diese Studien werden dazu beitragen, zukünftigen klinischen Studien mit an Typ-1-Diabetes Erkrankten den Weg zu bereiten. „Diese Arbeit wurde bereits in Angriff genommen und wird an der Universität Lund und am Universitätsklinikum Skåne (SUS) in Lund/Malmö, Schweden, durchgeführt“, erklärt Semb.
