Przekształcanie opieki diabetologicznej dzięki terapiom wykorzystującym komórki macierzyste
Cukrzyca typu 1 (T1D) stanowi dla pacjentów i ich rodzin obciążenie kliniczne i społeczne trwające przez całe życie. To również znaczne i rosnące obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej, odpowiadające za około 10% całkowitych wydatków na opiekę zdrowotną. „Szacuje się, że średnie roczne koszty bezpośredniej opieki nad pacjentami z cukrzycą typu 1 wynoszą około 8000 EUR na pacjenta” – zauważa koordynator projektu „ISLET”(odnośnik otworzy się w nowym oknie) Henrik Semb z Centrum Helmholtza w Monachium(odnośnik otworzy się w nowym oknie) w Niemczech. „Nie obejmuje to hospitalizacji ani korzystania z zaawansowanych technologii, takich jak ciągłe monitory glukozy i pompy insulinowe”.
Trwałe terapie komórkowe
Celem finansowanego ze środków UE projektu ISLET było znalezienie sposobów na poprawę jakości opieki nad chorymi na cukrzycę typu 1. Zauważono szansę, jaką jest opracowanie trwałej metody leczenia opartej na terapii komórkowej. Terapie komórkowe stanowią obiecującą metodę zastępowania uszkodzonych komórek beta u osób cierpiących na cukrzycę typu 1, dzięki czemu pacjenci nie będą już musieli samodzielnie regulować poziomu insuliny. „Chcieliśmy stworzyć program zajmujący się opracowywaniem i testowaniem produktów opartych na komórkach beta wytwarzających insulinę, pochodzących z komórek macierzystych, z myślą o przyszłym leczeniu pacjentów z cukrzycą typu 1” – wyjaśnia Semb. „W tym celu musieliśmy opracować produkt pochodzący z komórek macierzystych pierwszej generacji, gotowy do badań przedklinicznych i klinicznych”. Aby osiągnąć te cele, w ramach projektu zgromadzono specjalistyczną wiedzę z zakresu biologii komórek macierzystych i biologii rozwojowej, biologii komórek beta oraz klinicznych przeszczepów wysepek trzustkowych. Wykorzystano w nim również technologie omiczne (połączenie technik służących do całościowej analizy systemów biologicznych) oraz wdrożono praktyki produkcji o wysokiej jakości. Kolejnym kluczowym elementem projektu było uwzględnienie opinii społeczności osób chorych na cukrzycę – w projekcie uczestniczyła Międzynarodowa Federacja Diabetologiczna – Region Europa(odnośnik otworzy się w nowym oknie).
Produkty pochodzące z komórek macierzystych pierwszej generacji
Dzięki zebraniu wiedzy specjalistycznej w ramach projektu ISLET udało się opracować produkt oparty na komórkach beta pochodzących z komórek macierzystych pierwszej generacji, przeznaczony do przyszłego leczenia pacjentów z cukrzycą typu 1. Te wyhodowane w laboratorium skupiska przypominające wysepki trzustkowe, zawierające komórki beta i alfa wyhodowane z komórek macierzystych, mają na celu odtworzenie funkcji wysepek trzustkowych w organizmie człowieka. Wysepki Langerhansa to skupiska komórek występujące w trzustce, które składają się głównie z komórek beta wytwarzających insulinę oraz komórek alfa wytwarzających glukagon. Projekt ISLET potwierdził słuszność koncepcji, wykazując, że ten nowo opracowany produkt oparty na komórkach macierzystych skutecznie i bezpiecznie przywraca prawidłowe stężenie glukozy w modelach zwierzęcych cukrzycy. „Osiągnęliśmy nasz cel, jakim było przeprowadzenie wszystkich prac rozwojowych niezbędnych do kontynuowania badań przedklinicznych i klinicznych” – mówi Semb. Wśród innych kluczowych wniosków znalazły się nowe wskazówki dotyczące tego, w jaki sposób omika może pomóc naukowcom w ocenie stanu zdrowia komórek na etapie produkcji. Projekt ISLET przyczynił się również do poszerzenia podstawowej wiedzy na temat rozwoju trzustki u człowieka. Obecnie naszym celem jest przełożenie tych spostrzeżeń dotyczących mechanizmów działania na konkretne koncepcje produktów, charakteryzujące się większym bezpieczeństwem i lepszą funkcjonalnością.
Połączenie wiedzy z różnych dziedzin
Semb uważa, że połączenie wiedzy z różnych dziedzin stanowiło najważniejszą mocną stronę tego projektu. „To zintegrowane podejście przyczyniło się do wzmocnienia pozycji konkurencyjnej Europy w dziedzinie medycyny regeneracyjnej” – dodaje. W przyszłości produkt oparty na komórkach macierzystych pierwszej generacji, opracowany jako pionierskie rozwiązanie w ramach projektu ISLET, zostanie poddany dalszej ocenie w przedklinicznych badaniach na zwierzętach w celu zbadania jego bezpieczeństwa i działania. Badania te pomogą utorować drogę pod przyszłe badania kliniczne z udziałem pacjentów z cukrzycą typu 1. „Prace już się rozpoczęły. Będą prowadzone na Uniwersytecie w Lund oraz w Szpitalu Uniwersyteckim w Skåne (SUS) w Lund i Malmö w Szwecji” – zauważa Semb.
