Description du projet
Thérapie génique pour la dégénérescence maculaire liée à l’âge
La thérapie génique de l’œil consiste à introduire du matériel génétique directement dans les cellules de la rétine afin de traiter ou de prévenir les maladies de l’œil causées par des mutations génétiques. Les thérapies géniques utilisent généralement des vecteurs viraux pour apporter des bénéfices à long terme, réduire la nécessité de traitements fréquents et améliorer la qualité de vie des patients souffrant d’affections oculaires auparavant incurables. Le projet Retina-Seal, financé par le CER, se concentre sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), principale cause de cécité centrale irréversible. Le projet vise à renforcer l’expression de la claudine-5, une protéine connue pour réguler le mouvement des molécules à l’intérieur et à l’extérieur de la rétine et pour provoquer des fuites vasculaires. Les chercheurs mettront au point de nouveaux virus adéno-associés porteurs du gène CLDN-5, dans le but de stabiliser la barrière hémato-rétinienne et de prévenir la progression de la DMLA.
Objectif
"Age-related macular degeneration (AMD) is the leading cause of irreversible central blindness in the world. The number of people with AMD is predicted to be 288 million by 2040, with an estimated 1 in 10 people over the age of 55 already showing early signs of the condition.
At the inner blood retina barrier (iBRB), claudin-5 is the most enriched component of the tight junctions of endothelial cells, regulating the paracellular diffusion of molecules into and out of the retina. As part of the on-going ERC Consolidator grant Retina-Rhythm, we now have a very large body of data suggesting “leaky” or “CLDN-5 depleted” retinal vasculature drives the accumulation of waste material known as drusen, the hallmark diagnostic feature of AMD. Therefore, methods aimed at enhancing CLDN-5 expression can potentially stabilize vascular integrity and prevent the onset of AMD (both dry and wet AMD). Here, we will develop novel adeno-associated viruses (AAV) that will directly regulate the expression of 2 novel target genes and effectively ""seal"" the blood retina barrier and stabilise disease progression."
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques microbiologie virologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique ophtalmologie
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2024-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
D02 CX56 Dublin
Irlande
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.