Descrizione del progetto
Terapia genica per la degenerazione maculare legata all’età
La terapia genica per l’occhio prevede l’invio di materiale genetico direttamente nelle cellule retiniche per trattare o prevenire le malattie oculari causate da mutazioni genetiche. Le terapie geniche generalmente usano vettori virali per fornire benefici a lungo termine, ridurre la necessità di trattamenti frequenti e migliorare la qualità della vita dei pazienti con patologie oculari precedentemente non trattabili. Il progetto Retina-Seal, finanziato dal CER, si concentra sulla degenerazione maculare legata all’età, la principale causa di cecità centrale irreversibile. Il progetto si propone di potenziare l’espressione della claudina-5, una proteina nota per regolare il movimento delle molecole dentro e fuori la retina e per causare perdite vascolari. I ricercatori svilupperanno nuovi virus adeno-associati che trasportano il gene CLDN-5, con l’obiettivo di stabilizzare la barriera sangue-retina e prevenire la progressione della degenerazione maculare legata all’età.
Obiettivo
"Age-related macular degeneration (AMD) is the leading cause of irreversible central blindness in the world. The number of people with AMD is predicted to be 288 million by 2040, with an estimated 1 in 10 people over the age of 55 already showing early signs of the condition.
At the inner blood retina barrier (iBRB), claudin-5 is the most enriched component of the tight junctions of endothelial cells, regulating the paracellular diffusion of molecules into and out of the retina. As part of the on-going ERC Consolidator grant Retina-Rhythm, we now have a very large body of data suggesting “leaky” or “CLDN-5 depleted” retinal vasculature drives the accumulation of waste material known as drusen, the hallmark diagnostic feature of AMD. Therefore, methods aimed at enhancing CLDN-5 expression can potentially stabilize vascular integrity and prevent the onset of AMD (both dry and wet AMD). Here, we will develop novel adeno-associated viruses (AAV) that will directly regulate the expression of 2 novel target genes and effectively ""seal"" the blood retina barrier and stabilise disease progression."
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze mediche e della salute medicina clinica oftalmologia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
D02 CX56 Dublin
Irlanda
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.