Descripción del proyecto
Genoterapia para la degeneración macular asociada a la edad
La genoterapia ocular consiste en introducir material genético directamente en las células de la retina para tratar o prevenir enfermedades oculares causadas por mutaciones genéticas. En las genoterapias se suelen emplear vectores virales para proporcionar beneficios a largo plazo, reducir la necesidad de tratamientos frecuentes y mejorar la calidad de vida de los pacientes con afecciones oculares previamente intratables. El equipo del proyecto Retina-Seal, financiado por el CEI, se centra en la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), principal causa de ceguera central irreversible. En el proyecto se pretende potenciar la expresión de claudina-5, una proteína conocida por regular el movimiento de moléculas dentro y fuera de la retina y por provocar fugas vasculares. Los investigadores desarrollarán nuevos virus adenoasociados portadores del gen CLDN-5, con el fin de estabilizar la barrera sangre-retina y prevenir la progresión de la DMAE.
Objetivo
"Age-related macular degeneration (AMD) is the leading cause of irreversible central blindness in the world. The number of people with AMD is predicted to be 288 million by 2040, with an estimated 1 in 10 people over the age of 55 already showing early signs of the condition.
At the inner blood retina barrier (iBRB), claudin-5 is the most enriched component of the tight junctions of endothelial cells, regulating the paracellular diffusion of molecules into and out of the retina. As part of the on-going ERC Consolidator grant Retina-Rhythm, we now have a very large body of data suggesting “leaky” or “CLDN-5 depleted” retinal vasculature drives the accumulation of waste material known as drusen, the hallmark diagnostic feature of AMD. Therefore, methods aimed at enhancing CLDN-5 expression can potentially stabilize vascular integrity and prevent the onset of AMD (both dry and wet AMD). Here, we will develop novel adeno-associated viruses (AAV) that will directly regulate the expression of 2 novel target genes and effectively ""seal"" the blood retina barrier and stabilise disease progression."
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2024-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
D02 CX56 Dublin
Irlanda
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.