Objectif
Hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) is a rare, devastating disease characterized by uncontrolled immune response that primarily affects young infants and children. HLH is usually fatal if untreated. Even when treated, the overall survival rate is still as low as 60-70%. No drug has been formally developed for the treatment of this disease and current treatment methods require the use of drugs which have not formally been developed for this indication which have an unfavourable safety profile. The cytokine interferon-gamma (IFNγ) was shown to play a key pathological role in the disease. It has been demonstrated that neutralization of IFNγ with a monoclonal antibody (mAb) reverts the disease and rescues animals from death in murine models of primary HLH. In patients, evidence points towards a correlation between levels of IFNγ and disease activity. In order to target IFNγ in patients with HLH, NovImmune generated and characterized a fully human mAb, NI-0501, that neutralizes the biological activity of human IFNγ. This consortium proposes an adaptive clinical trial with a pilot and a pivotal phase to provide the necessary data for Market Access Authorization for NI-0501 in HLH. The pilot phase will enroll only patients well-known to have a primary form of HLH and who relapsed after having responded to an initial treatment while the pivotal phase will open the recruitment to newly diagnosed HLH patients. The transition between the pilot and the pivotal phase will be governed by strict pre-defined transition rules and will only occur if a favorable benefit-risk profile has been demonstrated. During the course of the pilot phase the consortium will attempt to generate the necessary information to justify the inclusion in the pivotal phase of a broad range of HLH patient (secondary forms of the disease), for which the pivotal role of IFNγ will have been demonstrated thanks to the research activities of members of the consortium.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-HEALTH-2012-INNOVATION-1
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
1228 Plan Les Ouates Geneve
Suisse
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.