Obiettivo
Hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) is a rare, devastating disease characterized by uncontrolled immune response that primarily affects young infants and children. HLH is usually fatal if untreated. Even when treated, the overall survival rate is still as low as 60-70%. No drug has been formally developed for the treatment of this disease and current treatment methods require the use of drugs which have not formally been developed for this indication which have an unfavourable safety profile. The cytokine interferon-gamma (IFNγ) was shown to play a key pathological role in the disease. It has been demonstrated that neutralization of IFNγ with a monoclonal antibody (mAb) reverts the disease and rescues animals from death in murine models of primary HLH. In patients, evidence points towards a correlation between levels of IFNγ and disease activity. In order to target IFNγ in patients with HLH, NovImmune generated and characterized a fully human mAb, NI-0501, that neutralizes the biological activity of human IFNγ. This consortium proposes an adaptive clinical trial with a pilot and a pivotal phase to provide the necessary data for Market Access Authorization for NI-0501 in HLH. The pilot phase will enroll only patients well-known to have a primary form of HLH and who relapsed after having responded to an initial treatment while the pivotal phase will open the recruitment to newly diagnosed HLH patients. The transition between the pilot and the pivotal phase will be governed by strict pre-defined transition rules and will only occur if a favorable benefit-risk profile has been demonstrated. During the course of the pilot phase the consortium will attempt to generate the necessary information to justify the inclusion in the pivotal phase of a broad range of HLH patient (secondary forms of the disease), for which the pivotal role of IFNγ will have been demonstrated thanks to the research activities of members of the consortium.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-HEALTH-2012-INNOVATION-1
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
1228 Plan Les Ouates Geneve
Svizzera
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.