Objetivo
"In this project the applicant proposes to develop a treatment strategy for a devastating blinding disorder affecting photoreceptor function within the first decade of life, X-linked Retinitis pigmentosa (XLRP). No treatment option exists to date.
The proposed treatment strategy is based on the idea of inducing homology directed repair (HDR) of the mutation by promoting the exchange between the endogenous mutated chromosomal sequence and an exogenous repair DNA template at a double strand break (DSB) site in vivo. The treatment will be realized by co-delivery of endonucleases and the template DNA via adeno-associated virus (AAV) based gene transfer. However, This strategy has never been applied in the retina in vivo and therefore, several parameters are unknown, i.e. the average frequency of HDR in photoreceptors, whether DNA repair will take place through HDR or not, and the average length of the DNA conversion tract during HDR.
The project includes the following parts: 1. Establishing the HDR frequency in photoreceptors in vivo: it is planned to optimize the frequency by co-delivery of trophic factors for the stimulation of the cellular repair machinery. 2. Inducing a bias of repair events towards HDR: it is planned to use nickases that only cut one DNA strand or will edit the expression profile of sensor proteins in the repair pathway in vitro and in vivo. 3. Optimization of the DNA conversion tract length: the expression profiles of helicases and other repair proteins are edited in vitro and in vivo. 4. Treatment of the PRGR2793delA mouse model: The optimized treatment settings are identified in order to test them for functional and morphological rescue effects.
Results from this study will significantly advance the state of the art in targeted gene correction strategies in vivo and patients with XLRP and other hereditary disorders will potentially benefit from it through extrapolating the results for a broader application."
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
ERC-2012-StG_20111109
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Institución de acogida
35390 GIESSEN
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.