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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
CORDIS
Contenu archivé le 2024-06-20

Molecular optimization of laser/electrotransfer DNA administration into muscle and skin for gene therapy

Objectif

For gene therapy, the use of non viral DNA offers the advantage of lack of immunogenicity, absence of DNA size limit, simpler GMP production, and improved safety/toxicity profiles. However, the efficient, precise and safe delivery of plasmids or of other forms of non viral DNA remains to be improved. Two different in vivo non viral DNA delivery techniques have been recently introduced, which are presently the most efficient: -Electrotransfer, using electric pulses (ET), -Laser beam gene transfer (LBGT). Our aim is to increase precision and selectivivity of non viral DNA transfer, by introducing molecular strategies to improve LT and LBGT. This optimization will be performed in skeletal muscle and skin, by assessing: -for each delivery mode (ET or LBGT), what is the best promoter (ubiquitous or tissue-specific), -the preferential form of non viral DNA: 1) conventional plasmid; 2) prokaryotic-backbone deleted "miniplasmid" devoid of antibiotic resistance gene; or 3) linear PCR-produced expression cassette, -the usefulness of an optimized secretion sequence for secreted transgenic proteins, -what is the best DNA formulation: "naked" versus associated to cationic or to non cationic lipid, -if pre- or post-iontophoresis is beneficial. This study will be performed in the context of 3 different gene therapy paradigms, and for 4 different medical applications: olong term intracellular expression of dystrophin gene in skeletal muscle, for the therapy of Duchenne muscular dystrophy, olong term blood secretion of circulating protein: erythropoietin (EPO) for chronic renal failure, and secreted monoclonal antibodies for antitumour passive immunization, oshort term transgene expression in skin for raising humoral and cellular immune response in antitumour vaccination. Our overall objective is to develop non viral DNA technology into a pre-clinical phase. Consequently, the safety issue (tissue damage, inflammation, integration, etc...) will be particularly...

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/fr/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Voir d’autres projets de cet appel

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

IP - Integrated Project

Coordinateur

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE
Contribution de l’UE
Aucune donnée
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Participants (8)

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