Ziel
For gene therapy, the use of non viral DNA offers the advantage of lack of immunogenicity, absence of DNA size limit, simpler GMP production, and improved safety/toxicity profiles. However, the efficient, precise and safe delivery of plasmids or of other forms of non viral DNA remains to be improved. Two different in vivo non viral DNA delivery techniques have been recently introduced, which are presently the most efficient: -Electrotransfer, using electric pulses (ET), -Laser beam gene transfer (LBGT). Our aim is to increase precision and selectivivity of non viral DNA transfer, by introducing molecular strategies to improve LT and LBGT. This optimization will be performed in skeletal muscle and skin, by assessing: -for each delivery mode (ET or LBGT), what is the best promoter (ubiquitous or tissue-specific), -the preferential form of non viral DNA: 1) conventional plasmid; 2) prokaryotic-backbone deleted "miniplasmid" devoid of antibiotic resistance gene; or 3) linear PCR-produced expression cassette, -the usefulness of an optimized secretion sequence for secreted transgenic proteins, -what is the best DNA formulation: "naked" versus associated to cationic or to non cationic lipid, -if pre- or post-iontophoresis is beneficial. This study will be performed in the context of 3 different gene therapy paradigms, and for 4 different medical applications: olong term intracellular expression of dystrophin gene in skeletal muscle, for the therapy of Duchenne muscular dystrophy, olong term blood secretion of circulating protein: erythropoietin (EPO) for chronic renal failure, and secreted monoclonal antibodies for antitumour passive immunization, oshort term transgene expression in skin for raising humoral and cellular immune response in antitumour vaccination. Our overall objective is to develop non viral DNA technology into a pre-clinical phase. Consequently, the safety issue (tissue damage, inflammation, integration, etc...) will be particularly...
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/de/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Immunologie Immunisierung
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik DNS
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Muskeldystrophie Duchenne-Muskeldystrophie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittelresistenz Antibiotikaresistenzen
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
PARIS
Frankreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.