Obiettivo
For gene therapy, the use of non viral DNA offers the advantage of lack of immunogenicity, absence of DNA size limit, simpler GMP production, and improved safety/toxicity profiles. However, the efficient, precise and safe delivery of plasmids or of other forms of non viral DNA remains to be improved. Two different in vivo non viral DNA delivery techniques have been recently introduced, which are presently the most efficient: -Electrotransfer, using electric pulses (ET), -Laser beam gene transfer (LBGT). Our aim is to increase precision and selectivivity of non viral DNA transfer, by introducing molecular strategies to improve LT and LBGT. This optimization will be performed in skeletal muscle and skin, by assessing: -for each delivery mode (ET or LBGT), what is the best promoter (ubiquitous or tissue-specific), -the preferential form of non viral DNA: 1) conventional plasmid; 2) prokaryotic-backbone deleted "miniplasmid" devoid of antibiotic resistance gene; or 3) linear PCR-produced expression cassette, -the usefulness of an optimized secretion sequence for secreted transgenic proteins, -what is the best DNA formulation: "naked" versus associated to cationic or to non cationic lipid, -if pre- or post-iontophoresis is beneficial. This study will be performed in the context of 3 different gene therapy paradigms, and for 4 different medical applications: olong term intracellular expression of dystrophin gene in skeletal muscle, for the therapy of Duchenne muscular dystrophy, olong term blood secretion of circulating protein: erythropoietin (EPO) for chronic renal failure, and secreted monoclonal antibodies for antitumour passive immunization, oshort term transgene expression in skin for raising humoral and cellular immune response in antitumour vaccination. Our overall objective is to develop non viral DNA technology into a pre-clinical phase. Consequently, the safety issue (tissue damage, inflammation, integration, etc...) will be particularly...
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/it/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina di base immunologia immunizzazione
- scienze naturali scienze biologiche genetica DNA
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia distrofie muscolari distrofia muscolare di duchenne
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmacoresistenza resistenza agli antibiotici
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
PARIS
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.