Objetivo
Glioblastoma multiforme (GBM) is the most prevalent deadly brain tumour and is currently incurable. Patients die from recurrent tumours that grow from cells surviving the first round of treatment. This is mainly due to the narrow therapeutic window of current drugs and to the low permeability of these drugs across the blood-brain barrier (BBB). Targeted non-viral delivery systems have shown great promise to decrease side effects of therapeutics and to enable the transport across biological barriers. The main objective in this proposal is to generate a dually targeted nanoparticle loaded with mRNA encoding a conditionally toxic protein to treat brain cancer. The nanoparticle will be modified with two ligands: an antibody for targeting tumour cells and a peptide that enables transport across the BBB. In addition, I will develop an acid-labile coating that enhances the stability of the polyplex in blood and is released upon internalization. This coating will present the ligands in a defined orientation using bioorthogonal chemistry, thereby maximising their targeting efficiency. The chemical handles will be introduced using genetic code expansion in the antibody and solid-phase synthesis in the peptide. A variety of formulations will be screened in vitro to evaluate their stability and transfection efficiency, and BBB permeability will be assessed in a human cell-based BBB model. Subsequently, the efficacy of the most promising candidates will be tested in a GBM mouse model. The combination of a polyplex having high transfection efficiency with a sheddable coating and oriented targeting ligands is designed to generate the first efficient non-viral gene delivery system for the systemic treatment of GBM, reaching all tumour cells to provide a more efficient treatment and potentially prevent recurrence.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: https://op.europa.eu/es/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-MSCA-IF-2018
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
08017 Barcelona
España
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.