Innowacyjny lek może dać nową nadzieję pacjentom cierpiącym na chorobę Parkinsona
Choroba Parkinsona dotyka od 7 do 10 milionów ludzi na całym świecie. Objawy takie jak utrata kontroli motorycznej, zaburzenia nastroju, upośledzenie funkcji poznawczych oraz problemy z mową i przełykaniem są spowodowane głównie przez niski poziom substancji chemicznej zwanej dopaminą w mózgu. Stosowane dotychczas leczenie koncentruje się na zwiększaniu poziomu dopaminy lub ograniczaniu występujących objawów. Leczenie to nie powstrzymuje jednak postępu choroby. Neurony wytwarzające dopaminę w mózgu nie przestają obumierać i wszystkie metody leczenia w końcu stają się nieskuteczne. Wstępne badania wykazały jednak, że białko zwane mózgowym dopaminowym czynnikiem neurotroficznym (CDNF) może łagodzić objawy choroby Parkinsona, a nawet hamować jej postęp. Ten badany lek jest głównym przedmiotem badania klinicznego prowadzonego w ramach projektu TreatER, częściowo finansowanego przez UE, zajmującego się znalezieniem leku na tę chorobę. W ramach projektu testuje się obecnie naturalny CDNF w ramach pierwszego randomizowanego badania klinicznego fazy I–II, prowadzonego w trzech europejskich szpitalach uniwersyteckich, w którym próbki leku są podawane ludziom. Ze względu na to, że CDNF jest białkiem, organizm nie dostarczy go do mózgu, jeśli zostanie przyjęty w formie tabletki lub zastrzyku. W ramach badań badany lek jest podawany bezpośrednio do mózgu za pomocą wszczepionego systemu dostarczania leku przystosowanego do pacjentów cierpiących na chorobę Parkinsona. Obecnie jeden z partnerów projektu, spółka Herantis, zainicjowała również program rozwojowy mający na celu opracowanie nieinwazyjnej metody leczenia przy pomocy CDNF, którego celem jest rozszerzenie zastosowania CDNF do zwalczania choroby Parkinsona, a także innych chorób neurodegeneracyjnych. „Nieinwazyjne leczenie przy pomocy CDNF stanowi ważne rozszerzenie portfela patentowego naszej spółki, a zarazem wzmacnia profil i zwiększa ogólną wartość prowadzonego programu rozwojowego CDNF”, stwierdził prezes spółki Herantis Pekka Simula w informacji prasowej(odnośnik otworzy się w nowym oknie) opublikowanej w witrynie „GlobeNewswire”. „Na podstawie obszernych i miarodajnych danych przedklinicznych dochodzimy do wniosku, że CDNF może znacząco przyczynić się do leczenia choroby Parkinsona i z niecierpliwością czekamy na zbadanie nowych możliwości, jakie może zaoferować nieinwazyjne podawanie leku, w celu zapewnienia pacjentom najlepszego produktu i wszystkich płynących z niego korzyści”. CDNF i jego mechanizmy działania CDNF występuje naturalnie w ludzkiej krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym. W badaniach przedklinicznych wykazano, że substancja ta łagodzi zarówno objawy motoryczne, jak i niemotoryczne choroby Parkinsona, a nawet hamuje jej rozwój. Badania wykazały, że ten niezwykle silny czynnik neuroprotekcyjny działa, wykorzystując szereg mechanizmów istotnych dla choroby, chroniąc komórki przed obciążeniem siateczki śródplazmatycznej(odnośnik otworzy się w nowym oknie), które może powodować ich obumieranie. Po podaniu CDNF obciążone komórki wracają do prawidłowego stanu, a neurony wytwarzające dopaminę zaczynają ponownie wydzielać tę substancję chemiczną. CDNF zmniejsza również wpływ toksycznych białek, takich jak alfa-synukleina, a także łagodzi stany zapalne tkanek mózgowych, co pomaga zapobiegać zwyrodnieniom i obumieraniu neuronów wytwarzających dopaminę. „W przeszłości udowodniliśmy, że CDNF chroni neurony przed zwyrodnieniem, zapaleniem tkanek mózgu i obciążeniem siateczki endoplazmatycznej – kluczowymi czynnikami przyczyniającymi się do powstawania wielu chorób neurodegeneracyjnych, a także pomaga w ich leczeniu”, wyjaśnił(odnośnik otworzy się w nowym oknie) koordynator projektu prof. Mart Saarma z Uniwersytetu Helsińskiego. „Nasze ostatnie odkrycia umożliwiają nam skoncentrowanie się na wielu innych chorobach poza chorobą Parkinsona, zapewniając łatwiejsze podawanie leku i szerszą dystrybucję przy jednoczesnym zachowaniu pełnego potencjału CDNF”. W chwili obecnej, czyli w połowie zaplanowanego na trzy lata projektu TreatER (Clinical study in Parkinson’s disease with two unique goals: 1) Proof-of-concept of CDNF protein for disease modification; 2) Validation of clinically tested device for intracerebral drug delivery), jego uczestnicy czynią duże postępy w kierunku osiągnięcia głównego celu, jakim jest opracowanie nowego sposobu leczenia choroby Parkinsona. Więcej informacji: strona projektu TreatER(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Kraje
Finlandia
