Cel
Currently, the only cure for many inherited metabolic liver diseases with severe extra-hepatic manifestations, such as Crigler-Najjar disease (CNI), is liver transplantation (LT). LT goes together with heavy surgery, life-long immunosuppression and important public health costs. Development of less invasive treatments will permit important benefits for the patients and economic savings. Combination of gene therapy and hepatocyte (HEP) transplantation is a promising alternative to LT, correcting the metabolic defect while keeping in place the normal native liver. Nevertheless, the major obstacle has been shown to be the insufficient amount of corrected HEP available for transplantation. Induced pluripotent stem cells (iPS) are endowed with intrinsic self-renewal ability and the potential to differentiate into any of the three germ layers allowing cell amplification before differentiation. As such, iPS are heralded as the most promising avenue for cell-based therapeutics. However, recent evidences indicate that the epigenetic features of iPS are heterogeneous and notably influenced by the tissue of origin of the reprogrammed cells.
Hypothesis: HEP reprogramming and differentiation induce profound epigenetic changes that could affect the safety of gene and stem cell therapy combination approach.
Objectives: 1) Reprogramming of patient-specific CNI-HEP into iPS. 2) Correction of CNI-iPS by ex vivo lentiviral transduction. 3) Large-scale amplification of the corrected CNI-iPS and differentiation to HEP-like cells. 4) Epigenetic analysis of patient CNI-HEP, CN-iPS and the differentiated-corrected cells. 5) Therapeutic assessment of corrected CN-HEP-like cells into the liver of the CNI animal model.
This project will allow a step forward to studying the safety, efficacy and clinical potential of differentiated cells derived from patient-specific iPS. Importantly, not only CNI disease but also many other inborn liver disorders are potentially treatable via this approach.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu nauki o zdrowiu zdrowie publiczne i środowiskowe
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna technologie komórkowe komórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna hepatologia
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna transplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP7-PEOPLE-2013-IEF
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
1211 Geneve
Szwajcaria
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.