Innowacja biobankowa może prowadzić do ukierunkowanego leczenia białaczki
Ostra białaczka szpikowa (AML)(odnośnik otworzy się w nowym oknie) jest chorobą, podczas której krwinki białe mnożą się w sposób niekontrolowany oraz wypierają krwinki czerwone i płytki krwi. Może to prowadzić do osłabienia, krwawień i wysokiej podatności na zarażenia. „Pomimo zwiększenia naszego rozumienia mechanizmów leżących u podstaw choroby, obecne metody leczenia pozwalają wyleczyć jedynie od 40 do 50 % młodszych pacjentów oraz od 10 do 20 % starszych”, mówi Michael Heuser, koordynator projektu PNANOMED(odnośnik otworzy się w nowym oknie), lekarz i naukowiec z Akademii Medycznej w Hanowerze(odnośnik otworzy się w nowym oknie) w Niemczech. Głównym wyzwaniem dla leczenia tej choroby jest to, że pacjentów nie można leczyć w ten sam sposób. Nawet u jednego pacjenta, komórki białaczkowe zasadniczo się różnią, a wiele z nich w ogóle nie reaguje na leczenie. Trudność opracowania modeli klinicznych odzwierciedlających tę złożoność jest przeszkodą do osiągnięcia przełomowych odkryć.
Innowacje w badaniach przesiewowych
Aby rozwiązać ten problem, naukowcy w ramach projektu PNANOMED, który został objęty programem „Maria Skłodowska-Curie”(odnośnik otworzy się w nowym oknie), postawili sobie kilka kluczowych celów. Heuser chciał stworzyć genetycznie scharakteryzowany biobank przeszczepów ksenogenicznych(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ostrej białaczki szpikowej – przeszczepu (tkanek, które mogą być przeszczepione z jednego gatunku do innego, w tym przypadku od ludzi do myszy). Następnie naukowiec scharakteryzował mutacje w tych modelach przeszczepów ksenogenicznych, a na ich podstawie zidentyfikował skuteczne strategie mogące zatrzymać działania skutkujące powstaniem nowotworu z tych zmutowanych genów. „Biobank ludzkich komórek ostrej białaczki szpikowej został przeszczepiony myszom z obniżoną odpornością”, wyjaśnił naukowiec. „Nasze możliwości seryjnego przeszczepiania komórek białaczki pochodzących od pacjentów umożliwiły nam zbadanie leków celujących w powiązane z białaczką zmutowane geny”. Dzięki tej technice Heuser i jego zespół odkryli, że łączenie azacytydyny(odnośnik otworzy się w nowym oknie) (leku, który włącza geny powstrzymujące komórki rakowe przez rozwojem i podziałem) z innym lekiem przeciwnowotworowego o nazwie trametinib(odnośnik otworzy się w nowym oknie) znacznie wydłużyło życie myszy, w porównaniu do leków stosowania leków osobno. Zespół projektu zdołał także opracować wysoce skuteczny i nietoksyczny system dostarczania leków opartych na nanocząstkach dla krótkich cząsteczek RNA(odnośnik otworzy się w nowym oknie) (siRNA), które wyłączają aktywność genów powodujących nowotwór. System dostarczania leków jest podobny do systemów już opracowanych dla szczepionek mRNA SARS-CoV-2(odnośnik otworzy się w nowym oknie). Heuser ma nadzieje, że szersze wykorzystanie tej technologii będzie korzystne również dla pacjentów z nowotworem.
