Pubertal induction in adolescents with DMD is associated with high satisfaction, gonadotropin release and increased muscle contractile surface area
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Claire L Wood Kieren G Hollingsworth, Eric Hughes, Sadhanandham Punniyakodi, Robert Muni-Lofra, Anna Mayhew, Rod T Mitchell, Michela Guglieri, Timothy D Cheetham, and Volker Straub
Opublikowane w:
European Journal of Endocrinology, Numer 2021;184(1), 2021, Strona(/y) 67-79., ISSN 1479-683X
Wydawca:
European Society of Endocrinology
DOI:
10.1530/eje-20-0709
Phase 1 trial of vamorolone, a first-in-class steroid, shows improvements in side effects via biomarkers bridged to clinical outcomes
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Eric P. Hoffman, Valerie Riddle, Maxime A. Siegler, Daniel Dickerson, Miroslav Backonja, William G. Kramer, Kanneboyina Nagaraju, Heather Gordish-Dressman, Jesse M. Damsker, John M. McCall
Opublikowane w:
Steroids, 2018, ISSN 0039-128X
Wydawca:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.steroids.2018.02.010
Quantifying fat replacement of muscle by quantitative MRI in muscular dystrophy
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Jedrzej Burakiewicz, Christopher D. J. Sinclair, Dirk Fischer, Glenn A. Walter, Hermien E. Kan, Kieren G. Hollingsworth
Opublikowane w:
Journal of Neurology, Numer 264/10, 2017, Strona(/y) 2053-2067, ISSN 0340-5354
Wydawca:
Dr. Dietrich Steinkopff Verlag
DOI:
10.1007/s00415-017-8547-3
Vision DMD: Vamorolone (VBP15) drug development program for Duchenne muscular dystrophy
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
M. Guglieri, P. Clemens, A. Cnaan, J. Damsker, A. Arrieta, L. Morgenroth, R. Davis, C. Olsen, R. Head, K. Nagaraju, Y. Hathout, J. Haberlova, D. Athanasiou, E. Vroom, K. Bushby, E. Hoffman
Opublikowane w:
European Journal of Paediatric Neurology, Numer 21, 2017, Strona(/y) e238, ISSN 1090-3798
Wydawca:
W. B. Saunders Co., Ltd.
DOI:
10.1016/j.ejpn.2017.04.1270
New therapies in neuromuscular disorders in childhoodNové možnosti léčby vrozenýchneuromuskulárních onemocnění v dětském věku
Autorzy:
MUDr. Jana Haberlová, Ph.D.
Opublikowane w:
Neurology for Practice, Numer bimonthly, 2018, Strona(/y) 2018; 19(2): 108–113, ISSN 1213-1814
Wydawca:
NEUROLOGIE PRO PRAXI
Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Eric P. Hoffman, Benjamin D. Schwartz, Laurel J. Mengle-Gaw, Edward C. Smith, Diana Castro, Jean K. Mah, Craig M. McDonald, Nancy L. Kuntz, Richard S. Finkel, Michela Guglieri, Katharine Bushby, Mar Tulinius, Yoram Nevo, Monique M. Ryan, Richard Webster, Andrea L. Smith, Lauren P. Morgenroth, Adrienne Arrieta, Maya Shimony, Catherine Siener, Mark Jaros, Phil Shale, John M. McCall, Kanneboyina Naga
Opublikowane w:
Neurology, 2019, Strona(/y) 10.1212/WNL.0000000000008168, ISSN 0028-3878
Wydawca:
Lippincott Williams & Wilkins Ltd.
DOI:
10.1212/wnl.0000000000008168
Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug
(odnośnik otworzy się w nowym oknie)
Autorzy:
Laurie S. Conklin, Jesse M. Damsker, Eric P. Hoffman, William J. Jusko, Panteleimon D. Mavroudis, Benjamin D. Schwartz, Laurel J. Mengle-Gaw, Edward C. Smith, Jean K. Mah, Michela Guglieri, Yoram Nevo, Nancy Kuntz, Craig M. McDonald, Mar Tulinius, Monique M. Ryan, Richard Webster, Diana Castro, Richard S. Finkel, Andrea L. Smith, Lauren P. Morgenroth, Adrienne Arrieta, Maya Shimony, Mark Jaros, Ph
Opublikowane w:
Pharmacological Research, Numer 136, 2018, Strona(/y) 140-150, ISSN 1043-6618
Wydawca:
Academic Press
DOI:
10.1016/j.phrs.2018.09.007
