Cel
CAR T cells are clinically effective in hematological malignancies and autoimmune diseases. Marketed therapies rely on ex vivo T cell engineering, performed in specialized centres only. In vivo T cell engineering may profoundly reduce timelines and expenses. Most current methods for in vivo T cell engineering use either promiscuously integrating vectors, bearing risk of insertional mutagenesis, or CAR mRNA in LNPs, conferring a transient effect only. Here, we establish in vivo gene targeting in T cells by co-delivering a CAR homologous recombination cassette in a single vector together with a site-specific meganuclease specifically designed to cleave the human TRAC locus. We further develop a dual vector approach utilizing CRISPR/Cas9. In addition, we incorporate in the capsid of our AAV, designed ankyrin repeat proteins (DARPins) targeting the human CD3, CD4 or CD8 receptors. We present preliminary supporting results and outline the development plan for engineering T cells in vivo using a single injection of a CD8-directed AAV. We aim to provide the first demonstration of in vivo CAR T cell engineering by site-specific gene targeting, a paradigm shift for cellular immunotherapies, with fast translation into the clinic and the market. We plan to show tumor eradication in both immunocompetent animals and humanized mice. Our studies will include safety evaluations, such as mice vital signs monitoring tracking of AAV biodistribution, off-target cleavage and chromosomal aberrations. We will pursue a protect-then-partner route, filing priority and PCT patents, obtaining an FTO opinion, and assembling a diligence-ready data room. We will engage cell/gene-therapy sponsors and CDMOs for field-of-use licensing, keeping a spin-out option for broad exclusivity. We will seek regulatory advice to align on nonclinical and CMC expectations. Milestones include priority filing, FTO opinion, ≥5 BD meetings with ≥2 LoIs/LoSs, and a partnering term sheet/option by project end.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna immunologia choroby autoimmunologiczne
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna immunologia immunoterapia
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2026-POC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
69978 Tel Aviv
Izrael
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.