Immunoterapeutyczne podejścia do leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów
Choroba zwyrodnieniowa stawów, czyli wyniszczająca choroba dotykająca ponad 250 milionów osób na całym świecie, jest jedną z głównych przyczyn niepełnosprawności, która stanowi ogromne obciążenie zarówno dla pacjentów, jak i dla systemów opieki zdrowotnej. Schorzenie to występuje, gdy chrząstka ochronna, która amortyzuje końce kości, stopniowo ściera się, co powoduje ból stawów, sztywność i ograniczenie ruchomości. Obecnie leczenie polega głównie na łagodzeniu bólu i poprawie funkcjonowania stawów poprzez zmianę stylu życia, fizjoterapię oraz leczenie farmakologiczne. „Leki przeciwbólowe można przyjmować tylko przez ograniczony czas” – zauważa René Azoulai, koordynator projektu Anti-IL-6 i dyrektor generalny firmy Peptinov(odnośnik otworzy się w nowym oknie) we Francji. W ciężkich przypadkach konieczne są zabiegi chirurgiczne.
Leczenie oparte na immunoterapii
Firma Peptinov zamierza wprowadzić na rynek nowatorską metodę leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów opartą na immunoterapii. Celem jest powstrzymanie spowodowanego stanem zapalnym niszczenia chrząstki stawowej poprzez zneutralizowanie nadmiaru kluczowego białka prozapalnego, znanego jako IL-6. Lek tej firmy, działający na zasadzie szczepionki, stymuluje układ odpornościowy pacjenta do wytwarzania przeciwciał, które neutralizują nadmierne ilości IL-6. W ten sposób może powstrzymać postęp choroby. Wstępne badanie kliniczne fazy I dostarczyło obiecujących danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności u 24 pacjentów. Celem projektu „Anti-IL-6”, wspieranego przez Europejską Radę ds. Innowacji(odnośnik otworzy się w nowym oknie), jest przeprowadzenie badania klinicznego II fazy, aby przybliżyć tę terapię do etapu gotowości klinicznej. „Wieloczynnikowy charakter choroby zwyrodnieniowej stawów oznacza, że staranna selekcja pacjentów ma kluczowe znaczenie dla powodzenia terapii eksperymentalnych” – dodaje Azoulai. „W naszym przypadku wybraliśmy pacjentów z zapaleniem stawu kolanowego”.
Badania kliniczne z udziałem pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego
W badaniu bierze udział 204 pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego i stanem zapalnym z pięciu krajów europejskich (Czechy, Dania, Francja, Polska i Rumunia). Każdy uczestnik otrzyma w ciągu dwóch lat kilka dawek – zazwyczaj jedną co pięć miesięcy – albo eksperymentalnego leku, albo placebo. Głównym celem projektu jest wykazanie znaczących korzyści w zakresie zmniejszenia bólu i poprawy funkcji stawów po upływie jednego roku u pacjentów poddanych eksperymentalnemu leczeniu w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. Kolejnym kluczowym celem jest wykazanie spowolnienia postępu choroby po upływie dwóch lat, tj. ograniczonego zmniejszenia grubości chrząstki w kolanach pacjentów otrzymujących lek eksperymentalny w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. W trakcie trwania badania uczestnicy będą zgłaszać się do ośrodków klinicznych w celu poddania się leczeniu oraz regularnych badań lekarskich. Postępy pacjenta ocenia się również za pomocą kwestionariusza do oceny choroby zwyrodnieniowej stawów (WOMAC), którego celem jest pomiar poziomu bólu, sztywności oraz sprawności fizycznej.
Krok w kierunku komercjalizacji
„Na razie nie ma żadnych wyników, ponieważ wszystkie oceny zostaną przeprowadzone dopiero po zakończeniu badania” – wyjaśnia Azoulai. „Oznacza to, że dopóki badanie trwa, ani uczestnicy badania, ani zaangażowany personel medyczny nie wiedzą, kto otrzymywał lek eksperymentalny, a kto placebo”. Jeśli wyniki badania fazy II okażą się pozytywne, kolejnym krokiem będzie przeprowadzenie jednego lub kilku badań klinicznych fazy III. Jest to kluczowe dla uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w celu wprowadzenia terapii na rynek. „Mamy nadzieję, że setki milionów osób cierpiących na chorobę zwyrodnieniową stawów kolanowych i biodrowych odniosą w końcu korzyści dzięki temu projektowi” – mówi Azoulai.
