Bezigłowa metoda leczenia chorób siatkówki
Retinopatia cukrzycowa i zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD) to dwie poważne choroby oczu, które mogą prowadzić do ciężkiej utraty wzroku. Są to dwa schorzenia, które dotykają coraz większej liczby osób. Szacuje się, że 420 milionów ludzi już żyje z jakimś rodzajem choroby siatkówki. Jednakże oczekuje się, że liczba ta znacznie wzrośnie w nadchodzących dekadach ze względu na globalne starzenie się społeczeństwa i rosnącą zapadalność na cukrzycę. Złotym standardem w leczeniu retinopatii cukrzycowej i AMD są wielokrotne zastrzyki doszklistkowe bezpośrednio do oka. Choć skuteczne, są inwazyjne i drogie, a także stanowią znaczne obciążenie dla pacjentów, systemu opieki zdrowotnej i lekarzy. „Leki doustne mogą stanowić łatwą w podaniu, mniej inwazyjną i bardziej akceptowalną alternatywę dla zastrzyków obecnie stosowanych w leczeniu tych chorób” – mówi Krisztián Kovács, główny badacz z Translational Retina Research Group(odnośnik otworzy się w nowym oknie) na Uniwersytecie Semmelweisa(odnośnik otworzy się w nowym oknie). Projekt NeoVasculoStop(odnośnik otworzy się w nowym oknie), finansowany ze środków UE, jest wiodącym przedsięwzięciem mającym na celu opracowanie takiej alternatywy.
Obiecująca nowa klasa aktywnych składników farmaceutycznych
W ramach projektu, wspieranego przez Europejską Radę ds. Innowacji(odnośnik otworzy się w nowym oknie) (EIC), zaprojektowano, zsyntetyzowano i przetestowano nową klasę aktywnych składników farmaceutycznych, które można stosować w lekach doustnych. Wśród tych składników znajduje się 25 cząsteczek zdolnych do wiązania się z receptorem w sposób zależny od światła. „Stwierdzono, że opracowana przez nas nowa klasa aktywnych składników farmaceutycznych charakteryzuje się silnym związkiem między strukturą chemiczną a bioaktywnością, wykazano też skuteczność cząsteczek zarówno w testach biochemicznych, jak i w układach komórkowych” – zauważa Kovács, który pełnił funkcję koordynatora projektu. Jedną wiodącą cząsteczkę przetestowano na gryzoniach i królikach, natomiast cząsteczkę uzupełniającą przetestowano na gryzoniach. Zdaniem Kovácsa szczególnie obiecujące wyniki uzyskano w eksperymentach in vivo, w których stosowano bardzo niskie dawki obu cząsteczek. „Jednym z najważniejszych osiągnięć projektu jest to, że wyniki badań in vivo uzyskano przy tak niskich dawkach, a to stanowi solidną podstawę do dalszych prac rozwojowych” – wyjaśnia. Projekt potwierdził również fotoindukowane zwiększenie potencjału inhibitora, a także idealne właściwości strukturalne do fotoaktywacji pochodnych oksindolu światłem widzialnym. Innowacje projektu zostały ocenione przez Radar Innowacji Komisji Europejskiej(odnośnik otworzy się w nowym oknie), który uznał Uniwersytet Semmelweisa i Vichem(odnośnik otworzy się w nowym oknie) za „kluczowych innowatorów”.
Przyjazne dla pacjenta leczenie poważnych chorób siatkówki
Dzięki opracowaniu nowej klasy fotoaktywowanych cząsteczek projekt NeoVasculoStop położył podwaliny pod stworzenie beziniekcyjnej, a zatem przyjaznej dla pacjenta metody leczenia retinopatii cukrzycowej i AMD. „Nie tylko stworzyliśmy obiecującą nową platformę molekularną do leczenia poważnych chorób siatkówki, ale także wygenerowaliśmy szereg nowych cząsteczek, zidentyfikowaliśmy związki wiodące i kontynuacyjne oraz dostarczyliśmy dowody przedkliniczne uzasadniające dalszy rozwój” – podsumowuje Kovács. Skupiając się na przejściu wiodącego związku na etap badań klinicznych, projekt ubiega się obecnie o grant EIC Transition(odnośnik otworzy się w nowym oknie), organizuje produkcję opartą na Dobrych Praktykach Wytwarzania(odnośnik otworzy się w nowym oknie) i przeprowadza badania bezpieczeństwa. Naukowcy określają również strukturę i cele planowanego pierwszego badania klinicznego na ludziach. Nowa rodzina cząsteczek została opatentowana.
